Acido obeticolico: EMA revoca l’autorizzazione e EASL risponde...

La raccomandazione del comitato per i medicinali per uso umano dell'EMA (CHMP) di revocare l’autorizzazione all’uso dell’acido obeticolico per il trattamento della colangite biliare primitiva (CBP) nella UE ha suscitato la reazione dell’European Association for the Study of the Liver (EASL). In un comunicato, l’EASL fa presente che lo studio COBALT, 747-302, condotto verso placebo, sui cui risultati si basa la raccomandazione dell’EMA, era probabilmente sottodimensionato per l’endpoint primario composito  e che oltre la metà dei partecipanti presentava malattia avanzata che controindica il trattamento con acido obeticolico. Diversamente, parecchi anni di esperienza in real world, che non sono state prese in considerazione dal CHMP, hanno dimostrato l’efficacia del farmaco nel migliorare gli indici biochimici, marcatori surrogati validati di vantaggio clinicamente significativo nei pazienti con PBC, e la riduzione di eventi clinici nei pazienti in fase precoce di malattia. Si puntualizza inoltre che le linee guida di pratica clinica pubblicate dall'EASL, stabilite in seguito a un processo rigoroso di esame di tutte le prove disponibili, raccomandano chiaramente l'uso dell'acido obeticolico come trattamento di seconda linea nei soggetti intolleranti all'acido ursodesossicolico o che non hanno ottenuto una risposta biochimica completa. EASL sottolinea infine le difficoltà degli studi clinici di dimostrare l’efficacia delle terapie nell’ambito delle malattie rare, dove il reclutamento di gruppi omogenei sufficientemente ampi è impegnativo e talvolta impossibile, e si augura che la raccomandazione del CHMP possa essere riconsiderata dopo un'attenta valutazione di tutte le evidenze e della difficile situazione in cui molti pazienti potrebbero trovarsi in Europa.

https://easl.eu/news/ema-statement-oca/

La raccomandazione del comitato per i medicinali per uso umano dell'EMA (CHMP) di revocare l’autorizzazione all’uso dell’acido obeticolico per il trattamento della colangite biliare primitiva (CBP) nella UE ha suscitato la reazione dell’European Association for the Study of the Liver (EASL). In un comunicato, l’EASL fa presente che lo studio COBALT, 747-302, condotto verso placebo, sui cui risultati si basa la raccomandazione dell’EMA, era probabilmente sottodimensionato per l’endpoint primario composito  e che oltre la metà dei partecipanti presentava malattia avanzata che controindica il trattamento con acido obeticolico. Diversamente, parecchi anni di esperienza in real world, che non sono state prese in considerazione dal CHMP, hanno dimostrato l’efficacia del farmaco nel migliorare gli indici biochimici, marcatori surrogati validati di vantaggio clinicamente significativo nei pazienti con PBC, e la riduzione di eventi clinici nei pazienti in fase precoce di malattia. Si puntualizza inoltre che le linee guida di pratica clinica pubblicate dall'EASL, stabilite in seguito a un processo rigoroso di esame di tutte le prove disponibili, raccomandano chiaramente l'uso dell'acido obeticolico come trattamento di seconda linea nei soggetti intolleranti all'acido ursodesossicolico o che non hanno ottenuto una risposta biochimica completa. EASL sottolinea infine le difficoltà degli studi clinici di dimostrare l’efficacia delle terapie nell’ambito delle malattie rare, dove il reclutamento di gruppi omogenei sufficientemente ampi è impegnativo e talvolta impossibile, e si augura che la raccomandazione del CHMP possa essere riconsiderata dopo un'attenta valutazione di tutte le evidenze e della difficile situazione in cui molti pazienti potrebbero trovarsi in Europa.

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La raccomandazione del comitato per i medicinali per uso umano dell'EMA (CHMP) di revocare l’autorizzazione all’uso dell’acido obeticolico per il trattamento della colangite biliare primitiva (CBP) nella UE ha suscitato la reazione dell’European Association for the Study of the Liver (EASL). In un comunicato, l’EASL fa presente che lo studio COBALT, 747-302, condotto verso placebo, sui cui risultati si basa la raccomandazione dell’EMA, era probabilmente sottodimensionato per l’endpoint primario composito  e che oltre la metà dei partecipanti presentava malattia avanzata che controindica il trattamento con acido obeticolico. Diversamente, parecchi anni di esperienza in real world, che non sono state prese in considerazione dal CHMP, hanno dimostrato l’efficacia del farmaco nel migliorare gli indici biochimici, marcatori surrogati validati di vantaggio clinicamente significativo nei pazienti con PBC, e la riduzione di eventi clinici nei pazienti in fase precoce di malattia. Si puntualizza inoltre che le linee guida di pratica clinica pubblicate dall'EASL, stabilite in seguito a un processo rigoroso di esame di tutte le prove disponibili, raccomandano chiaramente l'uso dell'acido obeticolico come trattamento di seconda linea nei soggetti intolleranti all'acido ursodesossicolico o che non hanno ottenuto una risposta biochimica completa. EASL sottolinea infine le difficoltà degli studi clinici di dimostrare l’efficacia delle terapie nell’ambito delle malattie rare, dove il reclutamento di gruppi omogenei sufficientemente ampi è impegnativo e talvolta impossibile, e si augura che la raccomandazione del CHMP possa essere riconsiderata dopo un'attenta valutazione di tutte le evidenze e della difficile situazione in cui molti pazienti potrebbero trovarsi in Europa.

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La raccomandazione del comitato per i medicinali per uso umano dell'EMA (CHMP) di revocare l’autorizzazione all’uso dell’acido obeticolico per il trattamento della colangite biliare primitiva (CBP) nella UE ha suscitato la reazione dell’European Association for the Study of the Liver (EASL). In un comunicato, l’EASL fa presente che lo studio COBALT, 747-302, condotto verso placebo, sui cui risultati si basa la raccomandazione dell’EMA, era probabilmente sottodimensionato per l’endpoint primario composito  e che oltre la metà dei partecipanti presentava malattia avanzata che controindica il trattamento con acido obeticolico. Diversamente, parecchi anni di esperienza in real world, che non sono state prese in considerazione dal CHMP, hanno dimostrato l’efficacia del farmaco nel migliorare gli indici biochimici, marcatori surrogati validati di vantaggio clinicamente significativo nei pazienti con PBC, e la riduzione di eventi clinici nei pazienti in fase precoce di malattia. Si puntualizza inoltre che le linee guida di pratica clinica pubblicate dall'EASL, stabilite in seguito a un processo rigoroso di esame di tutte le prove disponibili, raccomandano chiaramente l'uso dell'acido obeticolico come trattamento di seconda linea nei soggetti intolleranti all'acido ursodesossicolico o che non hanno ottenuto una risposta biochimica completa. EASL sottolinea infine le difficoltà degli studi clinici di dimostrare l’efficacia delle terapie nell’ambito delle malattie rare, dove il reclutamento di gruppi omogenei sufficientemente ampi è impegnativo e talvolta impossibile, e si augura che la raccomandazione del CHMP possa essere riconsiderata dopo un'attenta valutazione di tutte le evidenze e della difficile situazione in cui molti pazienti potrebbero trovarsi in Europa.

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La raccomandazione del comitato per i medicinali per uso umano dell'EMA (CHMP) di revocare l’autorizzazione all’uso dell’acido obeticolico per il trattamento della colangite biliare primitiva (CBP) nella UE ha suscitato la reazione dell’European Association for the Study of the Liver (EASL). In un comunicato, l’EASL fa presente che lo studio COBALT, 747-302, condotto verso placebo, sui cui risultati si basa la raccomandazione dell’EMA, era probabilmente sottodimensionato per l’endpoint primario composito  e che oltre la metà dei partecipanti presentava malattia avanzata che controindica il trattamento con acido obeticolico. Diversamente, parecchi anni di esperienza in real world, che non sono state prese in considerazione dal CHMP, hanno dimostrato l’efficacia del farmaco nel migliorare gli indici biochimici, marcatori surrogati validati di vantaggio clinicamente significativo nei pazienti con PBC, e la riduzione di eventi clinici nei pazienti in fase precoce di malattia. Si puntualizza inoltre che le linee guida di pratica clinica pubblicate dall'EASL, stabilite in seguito a un processo rigoroso di esame di tutte le prove disponibili, raccomandano chiaramente l'uso dell'acido obeticolico come trattamento di seconda linea nei soggetti intolleranti all'acido ursodesossicolico o che non hanno ottenuto una risposta biochimica completa. EASL sottolinea infine le difficoltà degli studi clinici di dimostrare l’efficacia delle terapie nell’ambito delle malattie rare, dove il reclutamento di gruppi omogenei sufficientemente ampi è impegnativo e talvolta impossibile, e si augura che la raccomandazione del CHMP possa essere riconsiderata dopo un'attenta valutazione di tutte le evidenze e della difficile situazione in cui molti pazienti potrebbero trovarsi in Europa.

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